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科福新药:建立婴幼儿血管瘤治疗“金标准”

科福新药:建立婴幼儿血管瘤治疗“金标准”

  • 分类:工作动态
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  • 发布时间:2022-05-28 10:48
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5月10日,国家发展改革委发布《“十四五”生物经济发展规划》,这是我国首部生物经济五年规划。规划强调要坚持创新驱动、造福人民等原则,加快推进生物科技创新和产业化应用。

 

在湖北武汉,历经十余年发展,武汉光谷生物城从无到有、从有到强,形成了较为完整的创新链、产业链、供应链。一批科研工作者埋头钻研,为大众的生命健康攻坚克难。

 

一次就诊经历触发的“孤儿药”研发之路

 

婴幼儿血管瘤,新生儿最常见的良性肿瘤,多发于头面部。

 

数据显示,婴幼儿血管瘤在新生儿中发病率4%左右。其中,女性发病率是男性的3倍以上。中国有近50万患儿,其中近40%比例患儿是中高风险,需要尽早进行干预治疗。武汉科福新药有限责任公司(以下简称“科福新药”)创始人周小顺介绍,尽管部分血管瘤可以自行消退,但消退后往往局部遗留红斑,轻则如胎记般留痕,重则影响患儿容貌甚至毁容。如何达到“完美”治疗效果,一直是临床一大难点。

 

历时8年、投资超过3000万元,2021年6月,由科福新药研发的合美嘉(盐酸普萘洛尔口服溶液)终于获批上市,2022年1月正式进入市场。这也是我国首个获批上市治疗婴幼儿血管瘤的专利新药,填补了国内临床用药空白。从此,我国婴幼儿血管瘤治疗也有了“金标准”。

 

将时间回拨至2012年9月,周小顺正抱着出生不到两个月的女儿焦急等待。“女儿额头上有个小红点,开始还以为是蚊虫叮咬。但是不到两周的时间,这个小红点就生长成两个硬币大小的凸起,而且颜色不断暗沉加深。”最终,医生诊断为——婴幼儿血管瘤。

科福新药创始人周小顺

尽管是良性,但治疗过程仍让周小顺不忍直视。

 

“当时采取的是注射治疗,给予一些激素或有细胞毒性的药物,来控制血管瘤病灶的进展。孩子又小,声嘶力竭地挣扎哭闹,几个大人只能把小孩的四肢按住。”而这样的治疗经历,在半年的时间里,每一个婴幼儿血管瘤患儿都要经历四到五次。

 

当时,全球都还没有针对婴幼儿血管瘤瘤的标准治疗药物,只能依靠经验治疗。周小顺进一步梳理发现,当时常见的治疗方案有注射治疗、脉冲激光、液氮冷冻等等,而这些手段大多“治标不治本”。“虽然可以暂时控制住血管瘤的生长,但手术后易导致瘢痕、溃疡、局部畸形、组织缺失及功能障碍等,其中有相当部分患儿长大后仍需要做整容修复。”

 

也正是女儿的这次就诊经历,让周小顺下定决心要改变这一现状。

 

开发婴幼儿喜欢的口味

 

硕士毕业于华中科技大学的周小顺,师从国家纳米药物工程技术研究中心主任杨祥良教授。2012年,为了更好地对接资本与产业,有着十余年新药研发经验的周小顺选择自主创业,成立科福新药。

 

女儿患病与治疗的经历,让周小顺意识到婴幼儿血管瘤这一未被满足的临床治疗需求。经过查阅大量的国内外治疗婴幼儿的研究文献和临床案例,周小顺及其研发团队认为普萘洛尔分子在治疗婴幼儿血管瘤方面很有应用潜力。

 

在国内,部分医生专家也开始尝试将用于成人心律失常治疗的普萘洛尔片剂碾压成粉末,减少剂量后给婴幼儿服用。然而,超说明书使用成人药品,对婴幼儿的安全性无从把关;由于剂量不精准,严重时还会导致患儿休克、低血糖等严重不良反应。针对婴幼儿这一特殊群体,研制出一款剂量更精准、使用更方便、安全性更高的剂型成为产品研发重点。

 

研发人员正在操作液相色谱仪准备进行含量测定

 

婴幼儿肠胃娇嫩,生理和各方面器官都刚刚发育,用药方式和给药剂量都得慎之又慎。“如果任何一个辅料成分安全性不够高,长期服药是否会产生耐受性问题?口味不被患儿接受,被孩子吐出去了怎么办?”周小顺和团队在辅料选择、配方设计方面,反复筛选、优化。最终,产品配方微甜气香,辅料添加量小于1%,且以纯天然为主,口味适合婴幼儿血管瘤患儿且安全性高。

 

同时,产品还专门配备了口服给药器,实现了精确到0.1ml的给药,能够适应由于患儿不断增长的体重需要进行给药剂量调整的需求,保证药物剂量精准安全。

 

2015年,科福新药完成盐酸普萘洛尔口服溶液剂临床前研发工作,于国内首家提出该产品注册申请。2019年,该产品项目入选十二五国家重大新药创制专项。

 

基于扎实的科学研究和研发理念,2018年,科福新药获得盐酸普萘洛尔口服溶液原研企业、全球第二大皮肤学护肤品集团法国皮尔法伯(Pierre-Fabre)的认可,皮尔法伯公司将其所拥有的该产品适应症专利(该专利于2028年到期)在中国范围内的独占许可授权给武汉科福新药,授权其在中国独家研发及上市盐酸普萘洛尔口服溶液。

 

3款二类新药即将进入临床 有望填补全球空白

 

目前,科福新药的盐酸普萘洛尔口服溶液已进入全国20余个省市、50余家医疗机构及药店。预计未来几年,将有数十万婴幼儿血管瘤患儿获得更为专业对症的治疗用药。

 

除了这款针对中高风险的婴幼儿血管廇药物,科福新药另一款在研新药也即将进入临床试验。周小顺介绍,该款外敷型药物主要针对中低风险婴幼儿血管廇,采用专利纳米递送技术,可以提高药物在血管瘤皮肤层的药物浓度,“避免药物进入患儿全身系统引发不良反应,这样就可以保证同样剂量的药物发挥的效果最好。”

 

目前,公司共还有2款针对其他疾病的二类新药在研,预计今年下半年将陆续进入临床阶段。周小顺介绍,“在全球范围内,这几款药品都没有同类产品上市,正在全力赛跑中。”

 

 

 

5月8日,湖北东湖科学城·大健康和生物技术产业基地(光谷创新药产业基地)建设启动,科福新药投资的多功能纳米制剂中试及产业化平台也同步开工。“这个平台是中部地区第一条纳米无菌制剂生产线。建成后,将有效推进儿科、眼科等高端纳米制剂的首仿和改良、新药研发及产业化。”周小顺介绍。

 

基地启动建设当天,武汉东湖高新区发布《关于推进创新药产业发展的若干政策》,在全国首创“新药创制合伙人”模式,资助前移、分担风险,对一类创新药单品种临床研究费用每年补贴最高2000万元,累计单品种补贴最高1亿元;还设立总规模100亿元的生命健康产业专项基金,支持企业境内外上市。

 

深耕武汉光谷生物城十余年,周小顺深切感受到这是一片充满活力的创业热土。他也期待,好产业、好政策能吸引更多人才、留住更多人才,为进一步提升光谷生命健康产业能级共同努力。

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